小脑萎缩症患者行走时动作摇摇晃晃，宛如企鹅，故而被称为企鹅家族。此病症虽不致命，但致残率颇高，所以关键在于及早治疗。

随着医学技术的进步，罕见病、遗传病的诊疗水平不断提高，干细胞疗法成为治疗小脑萎缩的创新手段。

干细胞作为种子细胞移植到患者体内后，能够分化再生成神经元，激活内源性神经干细胞，促进干细胞生长，补充减少的脑细胞。如此，便可恢复神经系统细胞的正常功能，改善大脑认知功能障碍以及各种减退的功能，最终让患者实现基本的生活自理。

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